Współczesna medycyna stawia na leki biologiczne, które mogą być przyszłością leczenia chorób
Zdjęcie National Cancer Institute w Unsplash
Biofarmaceutyki to leki wytwarzane na drodze biosyntezy w żywych komórkach, czyli produkcji związków chemicznych przez żywe istoty. Nazywane również lekami biologicznymi, produkcja tych związków odbywa się w procesach biotechnologicznych, zwykle poprzez manipulację cząsteczkami białek o stosunkowo dużych i bardzo złożonych rozmiarach. Choć znane od dawna, techniki tworzenia biofarmaceutyków są stosunkowo nowe i wciąż ewoluują.
Pierwszym lekiem wyprodukowanym za pomocą inżynierii syntetycznej lub biologii syntetycznej (tj. Poprzez wstawianie określonych genów do bakterii, komórek zwierzęcych lub roślinnych, technikę stosowaną do syntezy żądanej substancji) była ludzka rekombinowana insulina w 1982 roku.
Biofarmaceutyki stanowią obecnie rewolucję w leczeniu chorób i są dostępne między innymi jako hormony wzrostu, insulina, cytokiny, przeciwciała monoklonalne. Są stosowane w leczeniu lub zapobieganiu chorobom, takim jak choroba Alzheimera, rak, cukrzyca, zapalenie wątroby i wiele innych. Brazylia, pomimo potencjału, nadal potrzebuje dużych inwestycji w technologię, aby wykorzystać innowacje i badania farmaceutyczne związane z biofarmaceutykami.
Różnice między biofarmaceutykami a popularnymi lekami
Obraz WikiImages z Pixabay
Główną różnicą między zwykłymi lekami a biofarmaceutykami jest pochodzenie - pierwszy rodzaj jest syntetyczny, a drugi biologiczny. Tradycyjne leki zwykle składają się z małych cząsteczek o małej ilości atomów i mają dobrze znaną strukturę chemiczną, którą można bez problemu skopiować.
Z drugiej strony biofarmaceutyki składają się z dużych, złożonych cząsteczek i tysięcy atomów i nie jest możliwe, aby istniała ich identyczna kopia. Nie można ich połknąć, ponieważ zostałyby zniszczone przez układ pokarmowy; dlatego można je wstrzykiwać lub wdychać. Jego receptury są niestabilne i mogą ulegać zmianom ze względu na warunki przechowywania i przechowywania.
Jak powstają biofarmaceutyki
Większość białek jest wytwarzana technikami rekombinacji DNA. Niektóre organizmy żywe są przeprogramowywane genetycznie, aby wytwarzały białko, którego potrzebujemy (dowiedz się więcej „Biologia syntetyczna: czym jest i jaka jest jej związek z gospodarką o obiegu zamkniętym”). W laboratoriach żywe organizmy, które otrzymują rekombinowane DNA, mogą być roślinami, zwierzętami, bakteriami i nazywane są systemami ekspresyjnymi. W produkcji biofarmaceutyków pojawia się wyrażenie „proces jest produktem”, ponieważ w procesie produkcji zapewniona jest jakość. Małe różnice powodują duże zmiany w wyniku końcowym. Dlatego etapy procesu są tak ważne i nigdy nie prowadzą do identycznych produktów.
Na przykład: hormon wzrostu stosowany w leczeniu karłowatości jest bardzo specyficzny, co oznacza, że hormon pochodzenia zwierzęcego nie jest przeznaczony dla ludzi. Następnie przez wiele lat pacjenci stosowali materiał pobrany ze zwłok, ale produkcja była niska, a popyt i ceny bardzo wysokie, a ich stosowanie wiązało się z poważnymi neurologicznymi skutkami ubocznymi.
Po kilku miesiącach przemysł farmaceutyczny udostępnił pierwszy rekombinowany hormon wzrostu produkowany w kulturach bakteryjnych - był to drugi produkt farmaceutyczny wytwarzany przez rekombinowane DNA i jest doskonałym przykładem tego, jak biotechnologia może szybko zaspokoić pojawiające się potrzeby.
Biopodobne
Leki biopodobne to autoryzowane kopie produktów biologicznych, które zostały porównane pod względem jakości, bezpieczeństwa i skuteczności. Leki konwencjonalne są łatwe do replikacji (co daje początek tak zwanym lekom generycznym), ponieważ mają dobrze znaną i dobrze zdefiniowaną strukturę, w przeciwieństwie do leków biologicznych, które zależą od żywych istot.
Podobnie jak w przypadku leków generycznych, po wygaśnięciu patentu na biofarmaceutyk można sporządzać legalne kopie, które nazywane są lekami biopodobnymi. Wszystkie są sprzedawane tylko po zatwierdzeniu przez agencję regulacyjną. Ale nie należy mylić: leki biopodobne nie są rodzajowe, regulacja każdego z nich jest inna. W przypadku leków generycznych nie ma potrzeby przeprowadzania nowych testów skuteczności i bezpieczeństwa, ponieważ są one identyczne jak w przypadku leków referencyjnych, różnią się jedynie wchłanianiem i rozmieszczeniem substancji czynnej. W przypadku biofarmaceutyków, które nie są całkowicie takie same, istnieje potrzeba nowych demonstracji klinicznych.
Obejrzyj wideo (w języku angielskim) na temat rozwoju i produkcji biofarmaceutyków:
